• En el marco de uno de los congresos de referencia internacional para las enfermedades raras, el World Orphan Drugs Congress, celebrado en Barcelona, la biofarmacéutica internacional UCB ha impulsado una mesa en la que se ha presentado Aspire4Rare.
• Aspire4Rare ofrece a las comunidades autónomas, estados y marco europeo una metodología pionera con el objetivo de facilitar el diseño y evaluación de planes y estrategias en salud para enfermedades minoritarias de manera adaptada a la realidad y necesidades de cada región.
• La aplicación de Apire4Rare en España se está llevando a cabo gracias a la Fundación Gaspar Casal. Para ilustrar la metodología, se ha presentado el ejemplo de Castilla La Mancha, la primera comunidad autónoma en España en utilizar la metodología Aspire4Rare, a través del trabajo y conducido por la Fundación Gaspar Casal para promover una nueva estrategia que dé respuesta a los retos del abordaje y la atención de enfermedades raras.

Barcelona, 23 de octubre 2024.- El congreso internacional WorldOrphan Drugs celebrado este año en Barcelona ha sido el escenario para la presentación de Aspire4Rare, una metodología pionera para el diseño y evaluación de planes y estrategias en enfermedades minoritarias impulsada por la biofarmacéutica UCB Pharma. Así, en el marco del congreso, se ha presentado la iniciativa, que a través de la coordinación y el trabajo conducido por la Fundación Gaspar Casal, se ha utilizado por primera vez en la comunidad autónoma de Castilla-La Mancha como herramienta de punto de partida para ayudar a diseñar una nueva estrategia que dé respuesta a los retos del abordaje y la atención de enfermedades raras en la comunidad.

Aspire4Rare ofrece a las comunidades autónomas una metodología que facilite la creación de políticas sanitarias en enfermedades raras de manera adaptada a la realidad y necesidades de cada región. Se trata de una iniciativa destinada a abordar los desafíos históricos que afectan a la comunidad de enfermedades raras, a la vez que pone foco en cuestiones emergentes en torno a la genómica de estas enfermedades, la importancia del análisis de los datos de salud para evolucionar en la práctica clínica, la formación de los profesionales sanitarios en el abordaje de estas patologías y la importancia de ofrecer al paciente rutas asistenciales integrales con equipos multidisciplinares de referencia a lo largo de su vida.

Desarrollada en colaboración con expertos de diversas disciplinas del ámbito sanitario y aplicada por la Fundación Gaspar Casal en cada región, Aspire4Rare propone un marco para el diseño de políticas sanitarias en el que se ofrecen tanto resultados deseados como ejemplos de buenas prácticas de diferentes sistemas de salud que puedan inspirar nuevas estrategias. Concretamente, el análisis se articula en torno a seis pilares fundamentales alineados con la OMS: liderazgo y gobernanza, innovación tecnológica, sistemas de información en salud, servicios de salud adaptados, financiación adecuada y formación de la comunidad profesional sanitaria.

Aspire4Rare espera liderar el camino hacia sistemas de salud sostenibles y holísticos en los que se mida de manera tangible la eficacia de la atención a las personas con patologías menos frecuentes: mejoras en el tiempo de diagnóstico, en el abordaje ofrecido, en la disponibilidad de nuevas terapias, en el apoyo emocional y la involucración de entidades de pacientes, en la visibilidad de las patologías en planes estratégicos de salud, etc., y siempre de manera coordinada e integrada. 

En palabras de Jorge Mestre-Ferrándiz, economista, profesor asociado de la Universidad Carlos III e investigador asociado de la Fundación Gaspar Casal, que participa en la implantación de Aspire4Rare en Castilla-La Mancha: "Cuando se reúne a un grupo de trabajo tan amplio se necesitan herramientas que ayuden a canalizar la conversación y enfocar a las distintas audiencias. En este sentido, la metodología Aspire4Rare nos ayudó a la Fundación Gaspar Casal a conducir una conversación estructurada con todos los participantes para, al final, contar con un análisis exhaustivo que permitirá avanzar hacia políticas de salud más enfocadas a las necesidades concretas de la región”.

Por su parte, Víctor Usó, responsable de Relaciones Externas y Sostenibilidad de UCB Iberia, ha afirmado que: “Este proyecto refleja el compromiso que tenemos desde UCB con la comunidad tanto clínica como de pacientes de enfermedades raras. Sin duda, es fundamental avanzar en iniciativas que permitan reconocer los retos todavía por resolver en estas patologías y, desde las diferentes regiones, apostar por políticas que mejoren la detección, atención y seguimiento de los pacientes con enfermedades que, pese a ser menos frecuentes, impactan de gran manera en su calidad de vida; y para ello Aspire4Rare ofrece una metodología validada por expertos que facilite el diseño, estudio y evaluación de estas realidades tan complejas”.

Castilla-La Mancha: primera comunidad en utilizar esta iniciativa pionera

En la mesa celebrada durante el congreso se ha presentado el ejemplo de Castilla-La Mancha, la primera comunidad que está aplicando Aspire4Rare como marco de referencia en el diseño de la estrategia de enfermedades raras. Con la involucración de una amplia variedad de representantes de la Comunidad autónoma, y bajo la Dirección General de Humanización y Atención Sociosanitaria de Castilla La Mancha, se ha adaptado el modelo a la realidad regional para ayudar a realizar un buen diagnóstico de situación de la comunidad en el marco de las enfermedades raras, y poder así identificar las áreas clave de trabajo. 

Por su parte, María Peña, Jefa de Servicio de Atención Sociosanitaria de la Consejería de Sanidad, ha afirmado que “Esta metodología nos permitió realizar un análisis exhaustivo de nuestra situación de partida para posteriormente fijar prioridades dentro de la Comunidad”. 

Castilla La Mancha confía en que Aspire4Rare ayude a la comunidad autónoma a llevar a cabo una estrategia eficaz para abordar las necesidades reales de las personas que viven con enfermedades raras.

Los retos existentes en las políticas sanitarias en enfermedades raras 

El abordaje de las enfermedades raras se enfrenta a grandes retos compartidos entre regiones y también a nivel internacional. Entre ellos, destacan ámbitos como la necesidad de integrar estas patologías en las estructuras y políticas de salud existentes, que a menudo obvian o limitan el alcance destinado a estas enfermedades priorizando en su lugar otras patologías de mayor prevalencia. También es fundamental aumentar la visibilidad de estas enfermedades y de su impacto en la vida de quienes conviven con ellas, así como la incorporación de las perspectivas de los pacientes, y sus cuidadores, para orientar políticas y la toma de decisiones, lo que permitiría una respuesta más adecuada a sus necesidades.

Entre otros retos se encuentra la necesidad de una mayor formación y búsqueda de conocimiento sobre estas patologías y su abordaje clínico o la coordinación entre niveles asistenciales y especialidades médicas para facilitar su detección y seguimiento.