Desde que una compañía concibe el proyecto para investigar una nueva molécula, hasta que ésta se convierte en un fármaco que llega a la farmacia pueden pasar entre 12 y 15 años. Pero hasta que eso ocurre se investigan cientos y cientos de sustancias. Según los datos que maneja la patronal de la industria farmacéutica en España, Farmaindustria, de cada 10.000 moléculas que se estudian sólo cinco llegan a ensayos clínicos, y de éstas solo una se convierte en un medicamento. Ahondando en estas cifras, se estima que de cada 10 medicamentos que ven la luz, solo tres llega a recuperar la inversión que se ha realizado a lo largo de su desarrollo.

Se trata de un largo proceso que se inicia con la identificación de una diana terapéutica, sustancias químicas asociadas a células o genes que podrían ser el origen de una enfermedad. A partir de ahí comienza una labor de investigación científica para el desarrollo de un compuesto que actúe en esa diana, bien activándola o inhibiéndola.

En esta primera etapa, denominada fase I, también se realizan diversas pruebas preclínicas, ensayos tanto in vitro (en células y tejidos) como in vivo (sobre animales) donde se validan las diferentes sustancias que se han extraído del primer compuesto. Una parte fundamental es confirmar en el laboratorio que la sustancia seleccionada es segura para su posterior administración en humanos.

Todos los resultados obtenidos de estos estudios deben ser validados por las diferentes agencias reguladoras de medicamentos quienes son las encargadas de dar el visto bueno para que se inicien las fases de ensayos clínicos en humanos. Esta fase constituye el periodo más largo y dura una media de 50 meses de investigación, unos cuatro años aproximadamente.

Ensayos en personas

En la siguiente etapa, la molécula estudiada se comienza a probar en grupos de entre 20 y 100 personas por ensayo, entre voluntarios sanos y pacientes. La principal característica es poder demostrar la seguridad del compuesto y la tolerancia al mismo. A estas alturas ya se conocen su estructura química, modo de acción, toxicidad y efectos secundarios, y se diseñan estudios con un pequeño número de participantes. Aquí nada se deja al azar ya que se controla la selección de los pacientes, los centros implicados, la planificación del estudio, las medidas de seguridad... cualquier detalle está vigilado.

En la fase II, los ensayos clínicos se realizan con un grupo mayor de personas, aunque limitado entre 100 y 300 individuos. El principal objetivo es asegurar la eficacia del compuesto y determinar la dosis de administración más adecuada. Finalmente, la última etapa para por ensayos clínicos a gran escala en los que se incluyen más de 1.000 pacientes que duran entre tres y seis años. Se trata de estudios de confirmación de la seguridad y la eficacia del futuro medicamento.

Una vez que la sustancia ya se ha convertido en medicamento comienzan el periplo de autorizaciones, que viene a durar unos 18 meses, con las diferentes entidades sanitarias reguladoras: la Food and Drug Administration estadounidense (FDA), la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

La industria farmacéutica reinvierte entre un 17% y un 20% de sus ventas en I+D, el nivel más alto de toda la industria, siendo la investigación y el desarrollo de nuevas medicinas la partida más elevada. En España, el total de la inversión que los laboratorios destinaron a I+D en 2013 alcanzó los 928 millones de euros; y dio empleo a 4.250 personas en labores I+D. UCB destinó el pasado año el 25% de sus beneficios a inversiones en I+D+i.

Fuente: Farmaindustria