A medida que se acerca el Día de las Enfermedades Raras, recordamos la necesidad insatisfecha que sigue afectando a esta comunidad. A nivel mundial, aproximadamente 300 millones de personas viven con una enfermedad rara, y, sin embargo, aproximadamente el 95 % de estas condiciones carecen de un tratamiento aprobado.¹ Dado que entre el 85 % y el 90 % de estas enfermedades son graves o potencialmente mortales, es fundamental aumentar la conciencia y promover un acceso equitativo a la atención.² En UCB, creemos que todas las personas que viven con una enfermedad rara merecen un acceso universal y equitativo a la atención médica que necesitan para llevar una vida plena y productiva. Para lograrlo, debemos trabajar en conjunto con la comunidad de enfermedades raras para fortalecer nuestros sistemas de salud y garantizar el acceso a nuevos tratamientos innovadores.

Creando políticas para avanzar más allá

A pesar de los avances significativos en la investigación, la atención médica y las políticas sobre enfermedades raras, estas condiciones siguen enfrentando obstáculos para recibir la atención y los recursos necesarios en comparación con otras enfermedades más comunes. Desde una perspectiva política, las enfermedades raras presentan desafíos únicos para los sistemas de salud, y es urgente establecer marcos de políticas claras y prioridades estratégicas para mejorar la atención de quienes las padecen. La llamada a un Plan de Acción integral de la UE sobre Enfermedades Raras, con el objetivo de mejorar la coordinación entre los estados miembros y ampliar los planes de acción nacionales existentes, busca mantener el liderazgo de Europa en la investigación y el tratamiento de estas enfermedades.³

Además, la campaña de Rare Disease International (RDI) está abogando por una resolución de la Asamblea Mundial de la Salud sobre enfermedades raras, destacando la importancia de la colaboración global.⁴ Esta resolución busca mejorar el diagnóstico temprano, el acceso a tratamientos y la calidad de la atención para las personas con enfermedades raras. En UCB, apoyamos estas iniciativas, ya que están alineadas con nuestro compromiso de fomentar sistemas de salud sostenibles y garantizar un acceso equitativo a la atención médica para todos los pacientes. Estos esfuerzos son fundamentales para generar un cambio significativo y mejorar la vida de millones de personas en todo el mundo.

Como parte de estos esfuerzos globales, UCB ha desarrollado Aspire4Rare, una iniciativa diseñada para fortalecer los sistemas de salud en beneficio de las personas con enfermedades raras. Esta iniciativa, liderada por asociaciones estratégicas, busca complementar los planes ya existentes para enfermedades raras, actuando como una herramienta para mejorar las estrategias sobre enfermedades raras, tanto a nivel regional como nacional. Ya sea abordando desigualdades geográficas y sociales o enfrentando desafíos emergentes en genómica, datos de salud y personal sanitario, Aspire4Rare está enfocado en acciones concretas y prácticas.

Construyendo un ecosistema sostenible

Abordar reformas en los sistemas de salud requiere un enfoque basado en ecosistemas. Esperamos que la herramienta Aspire4Rare proporcione un marco práctico para diseñar programas que ayuden a reducir el tiempo de diagnóstico de las enfermedades raras, mejorar la coordinación en la atención y facilitar el acceso a tratamientos y cuidados adecuados. Creemos que, al abordar estos desafíos clave y, cuando sea posible, integrar las enfermedades raras en la formulación de políticas sanitarias, podemos construir un sistema de salud que beneficie tanto a las personas que viven con enfermedades raras como a la comunidad de salud pública en general.

Al reflexionar sobre los avances logrados y el trabajo que aún queda por hacer, te invitamos a unirte a nuestra misión de apoyar a la comunidad de enfermedades raras. 

Juntos, podemos impulsar un mayor progreso, mejorar los resultados y marcar una verdadera diferencia en la vida de quienes viven con estas condiciones. Unamos esfuerzos y elevemos nuestras voces en favor de esta causa crucial.

Descubre más sobre Aspire4Rare en Politico [LINK] y en este informe global.

Referencias:

1. The Lancet Global Health. The landscape for rare diseases in 2024. Lancet Glob Health. 2024;12(3):e341. . https://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(24)00056-1/fulltext. Accessed January 2025.
2. US FDA. Crosscutting Topics: Rare Diseases Regulatory Science Research. https://www.fda.gov/science-research/focus-areas-regulatory-science-report/cross-cutting-topics-rare-diseases-regulatory-science-research. Accessed January 2025.
3. European Economic and Social Committee. Calling for an EU action plan on rare diseases. https://www.eesc.europa.eu/en/news-media/articles/calling-eu-action-plan-rare-diseases. Accessed January 2025.
4. Rare Diseases International. World Health Assembly Resolution on Rare Diseases. https://www.rarediseasesinternational.org/wha-resolution. Accessed January 2025.