UCB recibe la opinión positiva del CHMP de rozanolixizumab para el tratamiento de adultos con miastenia gravis generalizada en Europa
- El dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP)1 se basa en el estudio MycarinG de fase III sobre la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos,2 en el cual se demostró que el tratamiento con rozanolixizumab producía mejoras estadística y clínicamente significativas en los resultados específicos de la MGg en comparación con el placebo,2 por ejemplo, en actividades cotidianas como respirar, hablar, deglutir, así como en la capacidad para levantarse de una silla.3
- Si finalmente recibe el visto bueno de la Comisión Europea, rozanolixizumab se convertiría en el primer tratamiento emergente autorizado en Europa para pacientes de MGg con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o contra la molécula tirosina cinasa muscular específica (MuSK), los dos subtipos de MGg más comunes.
- Esta decisión se produce después de la opinión positiva del CHMP para zilucoplan de UCB en Europa para el tratamiento de pacientes adultos con MGg que tuvo lugar este mismo año, junto con autorizaciones similares emitidas por la FDA estadounidense y el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón relativas a rozanolixizumab y zilucoplan para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos.4,5,6,7
- UCB es la primera y única empresa en ofrecer un amplio pipeline de productos orientados a la MGg, que ofrece a pacientes y personal sanitario la opción de dos tratamientos dirigidos para la MGg con anticuerpos positivos tanto contra el AChR como contra el MuSK.
Madrid, 16 de noviembre de 2023– La biofarmacéutica internacional UCB ha recibido la recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento para autorizar la comercialización de rozanolixizumab en la Unión Europea (UE) como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o contra la molécula tirosina cinasa muscular específica (MuSK).1
Rozanolixizumab 140 mg/ml es un anticuerpo monoclonal de IgG4 humanizado que, administrado mediante inyección subcutánea, se une al receptor Fc neonatal humano (FcRn) y disminuye los niveles séricos de IgG.2 Si finalmente recibe el visto bueno de la Comisión Europea, rozanolixizumab se convertirá en el primer tratamiento emergente autorizado en Europa para pacientes de MGg con anticuerpos positivos contra el AChR o contra el MuSK, los dos subtipos de MGg más comunes.
En septiembre de 2023, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también emitió una opinión positiva en el que recomendaba la concesión de la autorización de comercialización de zilucoplan de UCB en la Unión Europea (UE) como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el AChR.4 Zilucoplan es un inhibidor peptídico del componente 5 del complemento (inhibidor de C5) que se autoadministra también mediante inyección subcutánea.8
«Existe una gran necesidad de aportar opciones de tratamiento más específicas, con una mejor tolerancia y eficaces, que estén dirigidas a la base fisiopatológica de la MGg. Si recibe la autorización de la Comisión Europea, UCB se convertirá en la primera y única empresa en ofrecer un amplio pipeline orientados a la MGg con rozanolixizumab y zilucoplan, y brindará a pacientes y personal sanitario la opción de dos tratamientos dirigidos con mecanismos de acción diferentes. Creemos que la inclusión de pacientes con anticuerpos positivos contra la molécula tirosina cinasa muscular específica (MuSK) y contra el AChR en la recomendación para la autorización de comercialización del CHMP relativa a rozanolixizumab podría ayudar al personal sanitario a adaptar las decisiones de prescripción para que se ajusten a las necesidades particulares de sus pacientes», explica Iris Loew-Friedrich, vicepresidenta ejecutiva y directora médica de UCB.
Por su parte, el CEO de UCB, Jean-Christophe Tellier, celebra este nuevo hito para la compañía: «Con la noticia del dictamen positivo del CHMP sobre rozanolixizumab, nos sentimos muy orgullosos y emocionados de tener la posibilidad de ofrecer a la comunidad de MGg nuevas opciones de tratamiento y nuevas esperanzas. Tras las recientes autorizaciones en Estados Unidos y Japón, tenemos el compromiso de ampliar el acceso a opciones de tratamiento innovadoras a un mayor grupo de pacientes afectados por la miastenia gravis. Y, con nuestros dos medicamentos diferentes para la MGg, cada uno de ellos con un mecanismo de acción distinto, UCB ofrece a la comunidad un amplio y exclusivo pipeline de tratamientos que encarna nuestro compromiso de abordar las necesidades no cubiertas de la comunidad de MGg».
Una opinión positiva basada en el estudio MycarinG de fase 3
El dictamen del CHMP relativo a rozanolixizumab está avalado por los datos de seguridad y eficacia del estudio MycarinG de fase III (NCT03971422), publicado en The Lancet Neurology en mayo de 2023.2 El criterio de valoración principal de eficacia fue la comparación del cambio con respecto al valor inicial entre los grupos de tratamiento (rozanolixizumab 7 mg/kg, rozanolixizumab 10 mg/kg) o placebo en la puntuación MG-ADL en el día 43. MG-ADL es una herramienta de medición de 8 ítems, que evalúa los efectos de la MGg en las funciones cotidianas que suelen verse afectadas en pacientes con MGg. Entre ellos se incluyen actividades como respirar, hablar, deglutir y la capacidad para levantarse de una silla.3 Cada uno de estos ítems se evalúa en una escala de 4 puntos en la que una puntuación de 0 representa la función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para llevar a cabo dicha función. La puntuación total está comprendida entre 0 y 24; las puntuaciones más altas indican un mayor grado de disfunción. Las reducciones en la puntuación de MG-ADL desde el inicio hasta el día 43 fueron mayores en el grupo de rozanolixizumab 7 mg/kg (cambio medio por mínimos cuadrados –3,37 [ES 0,49]) y en el grupo de rozanolixizumab 10 mg/kg (–3,40 [0,49]) versus placebo (–0,78 [0,49]; para 7 mg/kg, diferencia media por mínimos cuadrados de –2,59 [IC 95 % de –4,09 a –1,25], p < 0,001; para 10 mg/kg de –2,62 [–3,99 a –1,16], p < 0,001).2
Algunos de los criterios de valoración secundarios de eficacia son el cambio desde el inicio hasta el día 43 de las puntuaciones del compuesto de miastenia gravis (MG-C) y de miastenia gravis cuantitativa (QMC). MG-C es un instrumento de 10 ítems que mide los síntomas y signos de la MG según la exploración del médico y la historia del paciente. Los ítems están relacionados con aspectos como ptosis, visión doble, cierre del ojo, hablar, masticar, deglutir, respirar, flexión del cuello, abducción de los hombros y flexión de la cadera. Cada ítem se puntúa en una escala ordinal con cuatro categorías posibles y ponderada. La puntuación total está comprendida entre 0 y 50; las puntuaciones más altas indican una disfunción de mayor gravedad. MG-C se compone de ítems que tienen su origen en otras escalas (por ejemplo: QMG, MMT, MG-ADL). Se observó una diferencia estadísticamente significativa a favor de rozanolixizumab en comparación con el placebo para el cambio de la puntuación de MG-C desde el inicio hasta el día 43 [diferencia media por mínimos cuadrados] de −3,90 (IC 95 % de −6,63 a −1,25), p < 0,001 para rozanolixizumab 7 mg/kg; diferencia media por mínimos cuadrados de −5,53 (IC 95 % de −8,30 a −2,97), p < 0,001 para rozanolixizumab 10 mg/kg.2
QMG es un sistema de graduación categórica de 13 ítems que hace referencia a la debilidad muscular. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos en la que una puntuación de 0 representa la ausencia de debilidad y una puntuación de 3 representa una debilidad mayor. La puntuación total posible está comprendida entre 0 y 39; las puntuaciones más altas indican una disfunción de mayor gravedad.9 Se observó una diferencia estadísticamente significativa en favor de rozanolixizumab en comparación con el placebo en el cambio de la puntuación total de QMG desde el inicio hasta el día 43 [diferencia media por mínimos cuadrados] siendo de −3,48 (IC 95 % de −5,61 a −1,58), p < 0,001 para rozanolixizumab 7 mg/kg; y una diferencia media por mínimos cuadrados de −4,76 (IC 95 % de −6,82 a −2,86), p < 0,001 para rozanolixizumab 10 mg/kg.2
Las reacciones adversas más frecuentes (notificadas en al menos el 10 % de los pacientes tratados con rozanolixizumab) fueron cefalea, diarrea y pirexia.1
Un compromiso firme de UCB con los pacientes de miastenia gravis
La MGg es una enfermedad autoinmune rara, crónica, heterogénea e impredecible caracterizada por disfunción y daño en la unión neuromuscular (NMJ).10,11,12 La MGg tiene una prevalencia global de 100-350 casos por cada millón de personas.11
Este anuncio se produce después de la aprobación de rozanolixizumab y zilucoplan por el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón para el tratamiento de la MGG en pacientes adultos (solo para pacientes que no responden adecuadamente a los esteroides u otros inmunosupresores), y la aprobación de rozanolixizumab por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra AChR o contra MuSK.7,5 La Comisión Europea concedió en 2020 la designación de medicamento huérfano a rozanolixizumab para el tratamiento de la miastenia gravis y la mantuvo con éxito tras recibir el dictamen positivo del CHMP.13
El dictamen positivo del CHMP en relación con rozanolixizumab está siendo revisado ahora por la Comisión Europea, que concede autorizaciones de comercialización centralizadas para los medicamentos en la UE. Está previsto que la Comisión se pronuncie durante el primer trimestre de 2024.